L'empresa suïssa Santhera Pharmaceuticals ha anunciat la seva sol·licitud de subvenció de màrqueting (MAA) per a vamorolona (DMD) per a la distròfia muscular de Duchenne (EMA). Als Estats Units, la companyia espera presentar una sol·licitud de nova medicació de vamorolona (NDA) per tractar la DMD a la Food and Drug Administration (FDA) dels EUA el quart trimestre del 2022.
vamorolone és un esteroide pioner (el primer de la seva classe), un esteroide de "dissociació" (esteroide dissociatiu) amb un nou mode d'acció, una qualificació de medicament orfe per a DMD (ODD) per la FDA per a la via ràpida (FTD) i malalties pediàtriques rares. (RPDD) i "Potential Innovation (PIM)" de l'Agència de Medicaments i Productes Sanitaris del Regne Unit (MHRA).
La distròfia muscular de Duchenne (DMD) és una malaltia rara i hereditària lligada al cromosoma X que afecta gairebé exclusivament als homes. La DMD es caracteritza per una resposta inflamatòria al néixer o poc després del naixement, que condueix a la fibrosi muscular, que clínicament es manifesta com una degeneració i debilitat muscular progressiva. Les fites clau en la progressió de la malaltia en la DMD inclouen la pèrdua de la capacitat de caminar, la pèrdua de l'autoalimentació, l'inici de la ventilació assistida i el desenvolupament de la miocardiopatia. L'esperança de vida dels pacients amb DMD sol ser inferior als 40 anys per insuficiència respiratòria i/o cardíaca.
vamorolone va ser desenvolupat per ReveraGen BioPharma, EUA. El 2 de setembre de 2020, la Santhera va exercir la seva opció per obtenir el dret global de la vamorolona per tractar la DMD i totes les altres indicacions.
La vamorolona és, en primer lloc, un fàrmac (el primer de la seva classe) que és el mateix receptor unit als corticoides però que canvia l'activitat aigües avall del receptor i, per tant, es considera un agent antiinflamatori de "dissociació". Aquest mecanisme mostra el potencial de "desvincular" l'eficàcia dels problemes de seguretat dels esteroides. Així, la vamorolona té el potencial de servir com una alternativa valuosa als corticosteroides disponibles actualment. Actualment, els corticoides són l'estàndard de la teràpia assistencial per al tractament de nens i adolescents amb DMD. No obstant això, les necessitats mèdiques de la població de corticosteroides en dosis altes estan lluny de ser satisfetes a causa dels greus efectes secundaris sistèmics, que poden reduir la qualitat de vida dels pacients.
La part central de la presentació de la MAA són les dades positives de l'estudi crític VISION-DMD de fase 2b que consta de: (1) 24 setmanes per avaluar l'eficàcia i la seguretat de vamorolona (2 i 6 mg / kg / dia) versus prednisona ({{6} },75 mg / kg / dia) i placebo, i després (2) 24 setmanes per avaluar el manteniment de l'eficàcia i per recollir més dades de seguretat i tolerabilitat a llarg termini. A més, aquest MAA inclou dades de tres estudis oberts en què dosis de vamorolona de 2 a 6 mg / kg / dia durant un període total de tractament de fins a 30 mesos.
A l'estudi crític VISION-DMD, la vamorolona va assolir el punt final primari: la velocitat del temps de parada (TTSTAND) (p=0,002) en comparació amb el placebo, i va demostrar una bona seguretat i tolerabilitat. En aquest estudi, els efectes adversos més comuns de la vamorolona en comparació amb el placebo van ser característiques semblants a Cushing, vòmits i deficiència de vitamina D. Els esdeveniments adversos van ser generalment lleus a moderats.
