El 12 d'octubre, Rongchang biopharmaceutical (Yantai) Co., LTD. (688331.SH/09995.HK) va anunciar que Tercept (codi d'R + D: RC18, nom comercial: ®) va rebre la qualificació de fàrmacs orfes per al tractament de miastènia gravis (MG) per part de l'Administració d'Aliments i Medicaments dels EUA (FDA). Abans d'això, s'havia completat un estudi clínic en fase domèstica sobre el tractament de la miastènia gravis sistèmica (gMG) i va obtenir resultats positius.
Els medicaments orfes (medicaments orfes), també coneguts com a medicaments per a malalties rares, fan referència als medicaments utilitzats per a la prevenció, el tractament i el diagnòstic de malalties rares. La FDA concedeix medicaments orfes com a medicaments i productes biològics per a malalties rares amb menys de 200000 persones malaltes als Estats Units cada any, i els medicaments reconeguts poden gaudir d'una ràpida aplicació de màrqueting, un període exclusiu de recerca i desenvolupament de set anys després de la comercialització, i incentius fiscals
La miastènia gravis (MG) és una malaltia autoimmune crònica rara, pel receptor de l'acetilcolina de la membrana postsinàptica, la cinasa específica del múscul o altres autoanticossos proteics relacionats amb el receptor de l'acetilcolina, pot causar alteracions en la transmissió de les articulacions neuromusculars, pot afectar els moviments oculars, la deglució, la parla, l'activitat. i la respiració, en diferents graus, al voltant del 85 per cent dels pacients desenvoluparà símptomes més enllà del múscul ocular, desenvoluparà miastènia gravis sistèmica (gMG) i fins i tot miastènia gravis, s'ha inclòs a la primera llista de catàleg de malalties rares a la Xina. Actualment, els principals mètodes de tractament d'aquesta malaltia inclouen inhibidors de la colinesterasa, glucocorticoides i immunosupressors, però encara hi ha alguns pacients que no poden controlar la malaltia de manera completa i eficaç a causa de l'eficàcia, la tolerabilitat o les contraindicacions del fàrmac, i hi ha un gran nombre de necessitats clíniques no satisfetes.
És per rongchang CEO biològic, director científic en cap professor Ji'an Jianmin inventat per dissenyar molècules de fàrmacs de proteïnes de fusió d'anticossos, mitjançant la inhibició simultània de la sobreexpressió de dues citocines BLyS i APRIL, "doble" prevenir la diferenciació anormal i la maduresa de les cèl·lules B, tractant així les cèl·lules B mediades com el lupus eritematós sistèmic, miastènia gravis greu, una varietat de malalties autoimmunes. El març de 2021, l'Administració Nacional de Productes Mèdics (NMPA) de la Xina va aprovar la primera indicació per al tractament del lupus eritematós sistèmic (LES), convertint-se en el primer nou fàrmac biològic de doble objectiu del món en el camp del tractament de la malaltia. En el primer semestre d'aquest any, Teasept va completar un assaig clínic de fase per a miastènia gravis amb resultats positius.
A més de les indicacions de lupus eritematós sistèmic, miastènia gravis, les seves múltiples altres indicacions en l'àmbit de la malaltia autoimmune han entrat la investigació clínica / fase d'investigació clínica, entre elles, la malaltia de l'espectre de la neuromielitis òptica, l'artritis reumatoide dues indicacions en fase clínica, la indicació d'esclerosi múltiple es troba a la clínica domèstica, la nefropatia IgA, les indicacions de la síndrome de Sjogren han completat la clínica nacional, ha arribat al punt final principal.
